Des traitements plus disponibles, plus accessibles et plus abordables

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Les traitements sont essentiels aux personnes atteintes de maladie rare. Ils peuvent soulager les symptômes, ralentir la progression de la maladie, voire même guérir, parfois. Quand ils améliorent santé et qualité de vie, c’est un bouleversement pour les malades, qui ont enfin la possibilité de participer pleinement à la société. Or, malgré l’importance des traitements, beaucoup de personnes atteintes de maladie rare n’y ont pas accès. Plusieurs facteurs en sont la cause : le coût élevé de développement et de production des traitements pour les maladies rares, le manque de recherches sur ces pathologies, entre autres.

Assurer l’accessibilité et la disponibilité des traitements pour les maladies rares est capital. L’accessibilité implique que, si besoin, les malades peuvent obtenir un traitement facilement, où qu’ils vivent. Et qu’aucun obstacle financier n’entrave cet accès. Les traitements doivent être disponibles systématiquement pour assurer la continuité des soins. Enfin, il faut aussi veiller à leur efficacité de façon à améliorer sensiblement la santé des malades.

Le Règlement de l’UE sur les médicaments orphelins a réussi à encourager les investissements dans le développement de thérapies traitant les maladies mortelles ou invalidantes pour des millions de personnes qui vivaient auparavant sans traitement ou sans traitement satisfaisant. Si plus de 2 000 médicaments ont reçu la désignation d’« orphelins » et qu’à peine 200 d’entre deux ont été autorisés depuis 1999, plusieurs problèmes demeurent, notamment concernant la fixation des prix au niveau national et les décisions de non-remboursement, qui entravent l’accès. Beaucoup de malades reçoivent en outre, grâce à l’utilisation hors AMM, des traitements destinés à traiter ou guérir une autre maladie.

En 2019, 22 % des personnes atteintes de maladie rare n’ont pas pu recevoir le traitement nécessaire parce que non disponible où elles habitent.

En 2019, 12 % des personnes atteintes de maladie rare n’ont pas pu recevoir le traitement nécessaire parce qu’elles ne pouvaient pas se le payer.

1/3 des personnes atteintes de maladie rare n’ont jamais reçu aucun traitement en lien direct avec leur maladie, parce qu’il n’en existe aucun.

94 % des maladies rares n’ont pas de traitement spécifique.

« EURORDIS a représenté un soutien considérable pour notre action de plaidoyer qui a conduit l’Agence européenne des médicaments à émettre un avis favorable sur le traitement de l’alcaptonurie. L’EURORDIS Summer School, en juin 2011, a marqué un moment très fort en me faisant découvrir l’ensemble du processus de réglementation et en nous aidant à définir notre stratégie. »

Nick Sireau, Président & CEO, AKU Society

Les objectifs d’EURORDIS en matière de traitements

Pour les thérapies ciblant les maladies rares en Europe, EURORDIS veut créer un écosystème de recherche-développement et de fourniture de soins qui résulte d’une co-conception public-privé. Pour réussir, cet écosystème doit agir de concert, et il faudra sans doute des approches sur mesure en matière de soins, de recherche et de traitement pour les maladies qui ont toujours été négligées ou pour lesquelles aucun traitement curatif n’a encore vu le jour. Nous nous engageons à agir pour accélérer l’adoption des nouvelles technologies et pour favoriser l’adaptation des processus décisionnels afin que des traitements soient accessibles et disponibles pour tous les malades, où qu’ils vivent.

S’agissant des traitements pour les maladies rares, nos principaux objectifs sont les suivants :

Assurer l’accessibilité des traitements : les personnes atteintes de maladie rare, où qu’elles vivent, doivent pouvoir obtenir l’aide nécessaire.

Promouvoir des traitements accessibles financièrement : les malades doivent pouvoir bénéficier de solutions essentielles sans que ce soit un poids financier.

Veiller à la disponibilité constante des traitements : des soins continus exigent un approvisionnement fiable.

Faire de l’efficacité des traitements une priorité : bien plus que de seulement exister, les traitements doivent aussi améliorer sensiblement la santé des malades.

Les initiatives, projets et réseaux d’EURORDIS

Afin de renforcer l’accès aux traitements et aux thérapies pour les personnes atteintes de maladie rare, EURORDIS mène toute une série d’initiatives, de projets et de collaborations aux niveaux européen et international.

Les initiatives d’EURORDIS
Projets et partenariats
Réseaux et autres initiatives

Par ses interactions avec des malades, des responsables politiques, des entreprises, des organismes de réglementation et des payeurs, EURORDIS plaide en faveur d’un meilleur accès aux traitements pour les maladies rares et une implication plus grande des malades durant ce processus.

EURORDIS compte plusieurs groupes de travail qui rassemblent des représentants de malades, tous bénévoles, issus d’organisations membres d’EURORDIS :

Le Groupe d’action thérapeutique (TAG), composé de bénévoles EURORDIS siégeant au sein des comités scientifiques et des groupes de travail à l’EMA.
Le groupe de travail DITA (Drug Information, Transparency and Access), qui suit les actions des malades et des consommateurs à l’EMA et au sein des agences EUnetHTA (European Network of HTA) en matière d’informations produit, de transparence des processus réglementaires et d’accès aux médicaments.
Le groupe de travail HTA (Health Technology Assessment), qui a pour mission d’étudier tout aspect de l’évaluation et du remboursement des technologies de santé, de façon à ce que la position d’EURORDIS dans ce domaine repose sur l’ensemble des connaissances recueillies et sur les avis des malades.

De plus, EURORDIS a lancé plusieurs initiatives pour renforcer les capacités des représentants de malades, notamment le programme EUROCAB, désormais mené par EUPATI Spain. L’objectif est d’aider ces représentants à créer et à piloter des comités consultatifs de malades pour leurs maladies respectives. Ces comités facilitent la communication entre la communauté des malades et les sponsors de la recherche clinique, ce qui permet d’intégrer le point de vue des malades durant le développement des traitements.

Par ailleurs, EURORDIS a lancé l’ EURORDIS Open Academy, qui donne aux représentants de malades les moyens de siéger aux commissions de l’EMA en charge du développement de traitements. Ces représentants y acquièrent les connaissances et compétences nécessaires pour participer aux débats avec les organismes de réglementation et les entreprises. Ils peuvent ainsi mieux porter la voix des malades en matière de développement de traitements pour les maladies rares.

Le programme EURORDIS Rare Barometer joue un rôle crucial pour comprendre les besoins thérapeutiques des personnes atteintes de maladie rare et pour faire évoluer les traitements. Au travers d’enquêtes en ligne, le programme collecte de précieuses données directement auprès des malades et de leurs familles sur leur expérience avec une maladie rare, leur accès aux traitements et aux soins, et leurs besoins médicaux non satisfaits. Ces informations sont ensuite analysées et partagées auprès de décideurs politiques, de chercheurs, et de la communauté maladies rares dans son ensemble, pour orienter le développement de nouveaux traitements, de politiques et de programmes qui répondent aux besoins réels des malades.

Enfin, EURORDIS fait entendre la voix des malades lors des discussions sur l’amélioration de l’accès aux traitements menées dans le cadre d’évènements tels que la Table ronde EURORDIS des entreprises et la Conférence européenne sur les maladies rares et les produits orphelins.

EURORDIS participe activement à plusieurs projets européens et internationaux, contribuant à améliorer l’accès des malades aux traitements et à encourager leur implication.

HTx : Membre du consortium HTx, EURORDIS forme de futurs représentants aux concepts clés de HTx, en mettant l’accent sur des maladies rares comme les cancers rares de la tête et du cou et les syndromes myélodysplastiques.

EUCAPA : coordinateur du projet, EURORDIS recrute des malades et élabore des formations sur l’évaluation des technologies de santé (ETS) pour leur permettre de contribuer efficacement aux prises de décision.

MORE EUROPA : EURORDIS participe à MORE EUROPA afin de définir des normes régissant une utilisation efficace des données du monde réel lors des processus réglementaires et décisionnels sur l’ETS sur les médicaments en Europe.

GetReal Institute : co-fondateur et membre du conseil d’administration de l’institut, EURORDIS contribue au GetReal Institute en centrant son action sur le développement durable et l’adoption d’outils RWE (real-world evidence) qui aident à recueillir des données probantes du monde réel, pour faciliter la prise de décision en matière de soins.

REMEDi4ALL : EURORDIS participe activement à REMEDi4ALL pour faciliter la réaffectation des médicaments en veillant à ce que le point de vue des malades soit pleinement pris en compte.

Conect4Children : EURORDIS joue un rôle crucial pour placer les malades au cœur des actions de Conect4Children (C4C), en s’assurant de leur participation à tous les aspects des essais cliniques.

EJP on RD (European Joint Programme on Rare Diseases) : EURORDIS contribue activement à EJP RD, en participant à son développement stratégique et en contribuant à diriger un pilier sur le renforcement des capacités et la formation.

EURORDIS participe activement à divers réseaux, de façon à porter loin la voix des personnes atteintes de maladie rare et à influer sur des décisions cruciales :

HTA Stakeholder Network : membre du Stakeholder Network HTA (Health Technology Assessment) de la Commission, EURORDIS veille à ce que les préoccupations et les points de vue des malades soient pris en compte dans le cadre de la Coopération de l’UE en matière d’évaluation des technologies de santé (ETS), pour contribuer aux consultations et aux modifications du programme de travail du Groupe de coordination ETS.

IRDiRC (International Rare Diseases Research Consortium) : EURORDIS est partenaire de l’IRDiRC, initiative qui porte son action sur la fragmentation des recherches dans le domaine des maladies rares.

Les Réseaux européens de référence (ERN, European Reference Networks) : EURORDIS a joué un rôle décisif en plaidant auprès de la Commission européenne pour la création de 24 réseaux européens de référence spécialisés dans des maladies rares et complexes. Par l’intermédiaire des ePAG (European Patient Advocacy Groups), EURORDIS veille à ce que le point de vue des malades soit pleinement pris en compte dans les actions des réseaux européens de référence, de façon à encourager la collaboration transfrontalière et à développer les capacités de recherche.

Rare2030 : en menant l’étude prospective Rare2030, EURORDIS a collaboré avec des malades, des praticiens et des leaders d’opinion afin de proposer des recommandations qui contribuent à façonner le paysage des maladies rares.

MoCA (Mechanism of Coordinated Access) : EURORDIS encourage le dialogue entre les acteurs concernés par une amélioration de l’accès aux traitements, y compris les organismes d’évaluation des technologies de santé et les payeurs. Pour cela, la Fédération s’appuie sur des plateformes comme MoCA, qui permettent un accès coordonné aux médicaments orphelins.

L’Agence européenne des médicaments (EMA, European Medicines Agency) : conscient du rôle vital des malades dans le développement de traitements pour les maladies rares, EURORDIS facilite la participation de leurs représentants au sein des comités et groupes de travail de l’EMA. Nous veillons dans ce cadre à ce que les besoins réels des malades soient pris en compte et influent sur le développement de médicaments.

Appel à l’action et recommandations

1 000 thérapies nouvelles devraient être disponibles d’ici 2030, en phase avec la vision de l’IRDiRC

Les thérapies devraient être 3 à 5 fois plus accessibles financièrement que les traitements actuels

L’Europe est un leader mondial dans le développement de thérapies pour les maladies rares au sein d’un écosystème réglementaire concurrentiel et avec la participation plus affirmée des entreprises pharmaceutiques et de biotechnologie.

Notre plaidoyer et les positions que nous défendons sur des sujets importants concernant le traitement des maladies rares sont étayés par les points de vue et les expériences de nos associations membres, qui représentent au total les 30 millions de personnes atteintes de maladie rare en Europe. Nous collectons leurs avis lors de consultations (souvent dans le cadre de webinaires et d’évènements) ou par l’intermédiaire d’enquêtes Rare Barometer, à l’instar des résultats de l’enquête 2019 sur les traitements.

L’Union européenne devrait :

Faire évoluer le cadre des mesures incitatives du Package pharmaceutique pour mettre l’accent sur les maladies sans traitement, encourager un dialogue précoce pour la production de preuves, renforcer la compétitivité européenne et veiller à une gratification cohérente des sponsors.
Développer un modèle de R&D centré sur les besoins non couverts des personnes atteintes de maladie rare, en obligeant à impliquer les malades à chaque étape, même au niveau de la recherche, du développement, de la réglementation et de l’évaluation.
Créer un parcours européen complet, du développement à l’accès aux traitements, mêlant innovation et accessibilité, de façon à atteindre l’autonomie stratégique en R&D et à réduire les délais d’accès. Entre autres stratégies, il pourrait être pertinent d’étendre les programmes d’accès précoce, de faire le point sur les aspects juridiques de l’accès transfrontalier aux traitements, et de revoir la Directive sur la transparence des mesures régissant la fixation des prix des médicaments relevant des systèmes de santé nationaux.
Renforcer la collaboration européenne sur la fixation des prix et les négociations, pour profiter de la dynamique insufflée par les plateformes de négociation multinationales et par les mécanismes de coopération basés sur le volontariat. Il conviendrait de les uniformiser plus encore en y incluant peut-être les initiatives de communautés d’achat, en particulier pour les produits orphelins.
Définir et instaurer une politique et une législation spécifiques pour établir un parcours européen pour accéder à des thérapies complexes telles que les thérapies avancées, disponibles uniquement dans quelques centres spécialisés à travers l’UE.

Comment vous et votre organisation pouvez faire la différence pour améliorer les traitements des maladies rares ?

En qualité d’organisation de malades, vous pouvez faire une grande différence pour améliorer les traitements. Voici comment :

Participer à la recherche :
Encourager vos membres à participer aux travaux de recherche et aux essais cliniques. Cela peut aider à produire les preuves nécessaires pour obtenir l’autorisation réglementaire pour de nouveaux traitements et pour améliorer l’accès à ces traitements pour les personnes atteintes de maladie rare. Consulter le site Internet de l’Open Academy pour participer à l’ EURORDIS School on Medicines Research & Development.

Plaider en faveur de changements politiques :
Travailler avec les décideurs pour créer des mesures qui améliorent l’accès aux traitements des maladies rares. Utiliser notre voix collective pour faire évoluer la fixation des prix, le remboursement et la réglementation. Participer à notre Semaine des maladies rares à Bruxelles pour devenir un solide défenseur de notre cause au niveau de l’UE.

Si vous êtes responsable politique, nous vous invitons à adhérer à notre Réseau de parlementaires plaidant pour les maladies rares, qui rassemble des décideurs politiques pour mener une action forte, au plan local et international, contribuer politiquement à la législation actuelle et future et intégrer les maladies rares à toutes les politiques pertinentes, à tous les niveaux.

Collaborer avec les membres d’EURORDIS et d’autres organisations de malades :
Collaborer avec d’autres organisations de malades, au niveau local et international, pour partager ressources et connaissances, et pour amplifier vos actions de plaidoyer. En complément, nous vous invitons à échanger avec les Comités consultatifs de malades (CCM), groupes collaboratifs créés par des représentants de malades pour analyser les dernières évolutions, les défis et les questions de politique publique relatives à la recherche médicale au sein de ces domaines spécifiques, et pour proposer les actions pertinentes.

Sensibiliser :
Sensibiliser à la cause des maladies rares peut aider à renforcer les financements pour la recherche-développement de traitements. Informer le grand public et les prestataires de soins de santé sur les défis auxquels sont confrontées les personnes atteintes de maladie rare et sur le besoin de traitements plus efficaces. Vous pouvez aussi contribuer au programme Rare Barometer EURORDIS ou à la Journée internationale des maladies rares, campagne annuelle qui a lieu le dernier jour de février.