Pour des essais cliniques plus centrés sur les malades

novembre 2015

Le récent colloque organisé pour la Table ronde entre EURORDIS et les entreprises de santé a rassemblé plus de 100 personnes. En se penchant sur les résultats rapportés par les malades et sur les critères d’évaluation cliniques plus pertinents pour eux, les participants ont étudié les moyens à mettre en œuvre pour obtenir une recherche clinique plus centrée sur les malades.

Des essais cliniques plus axés sur le malade deviennent en effet d’emblée plus pertinents pour les patients et donc plus utiles pour démontrer la capacité d’un traitement à améliorer la vie des gens.

En quoi consiste l’évaluation de critères centrés sur les malades ?

Pour aider à établir l’innocuité et l’efficacité clinique d’un médicament, les résultats des essais cliniques doivent utiliser des critères d’évaluation pertinents, permettant d’évaluer des résultats cliniques appréciables.

Les essais cliniques n’évaluent pas toujours les résultats auxquels les malades accordent le plus d’importance. Aussi ce peut-il qu’un médicament ne réponde pas pleinement aux attentes des personnes traitées.

Les résultats rapportés par les malades (ou PRO en anglais pour « patient-reported outcomes ») correspondent aux informations collectées directement par les intéressés sur leur état de santé, par exemple à l’aide d’échelles d’auto-évaluation. Ces informations traitent des aspects plus qualitatifs, par opposition aux données quantitatives souvent rassemblées lors d’un essai clinique, comme des résultats d’analyse de sang.

Ces informations alimentent alors les critères d’évaluation centrés sur les malades (ou PCOM en anglais pour « patient-centered outcome measures »), lesquelles servent à définir les éléments à évaluer et à rapporter dans les essais cliniques afin de déterminer si oui ou non le traitement en question va améliorer la vie des malades. Nombreux sont les essais cliniques, notamment sur des maladies rares, à ne toujours pas prendre en compte des critères d’évaluation standards, c’est-à-dire faisant consensus dans la communauté scientifique, et ayant été dûment validés. Or, lorsque le choix de critères d’évaluation d’un essai clinique n’est pas suffisamment réfléchi, cela se traduit par la perte d’une grande part des données générées, d’où des efforts de recherche vains et une inefficacité du développement du médicament et son évaluation par les autorités règlementaires.

Avec les critères d’évaluation centrés sur les malades, l’objectif est de placer les malades, leurs familles et leurs soignants au cœur de la recherche clinique, pour que les investigateurs cliniques ne soient plus les seuls à définir les critères d’évaluation pour le développement d’un médicament.

Le colloque

Lors du colloque organisé pour la Table ronde entre EURORDIS et les entreprises de santé (ERTC), les parties prenantes en présence – agences règlementaires, entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques, représentants de malades et organismes de recherche – ont pu discuter en vue d’établir une compréhension commune de la meilleur façon d’utiliser les PRO (résultats rapportés par les malades) et des PCOM (critères d’évaluation centrés sur les malades).

Ce colloque s’inscrit dans la lignée des travaux du Consortium international de recherche sur les maladies rares (IRDiRC), qui a formulé des recommandations soulignant l’importance de ces deux types d’outils. Sur ces bases, un groupe de travail composé d’experts avait été mis en place pour réfléchir aux actions à entreprendre précisément dans le domaine des maladies rares.

Les participants à l’ERTC sont parvenus aux conclusions suivantes :

Entreprises, chercheurs et agences règlementaires doivent collaborer pour développer des PCOM/PRO permettant de créer des outils standards. La définition d’un ensemble de standards pour des PCOM améliorerait la qualité des études ou essais cliniques.
Il devient nécessaire d’avoir un consensus scientifique claire des PCOM et PRO, reconnue par toutes les parties prenantes. Pour connaître les premières avancées en ce sens, consultez le document préparatoire de l’IRDiRC pour le colloque sur les PCOM.
Les participants au colloque ont analysé les difficultés relatives aux PRO et PCOM, et dont voici les principales : coût de collecte de données qualitatives auprès des patients ; possible subjectivité de ces données qualitatives et difficulté en conséquence de les évaluer, contrairement aux données quantitatives ; faible nombre de patients pouvant participer au développement des PRO/PCOM en raison de la rareté inhérente à la population concernée.

Pour en savoir plus sur la prochaine ERTC, Symposium réunissant plusieurs parties prenantes pour améliorer l’accès des patients aux médicaments traitant les maladies rares, qui aura lieu les 24 et 25 février 2016, écrivez à anne-mary.bodin@eurordis.org.

Eva Bearryman, Junior Communications Manager, EURORDIS
Traducteur : Trado Verso