Eurordis - Rare Disease Europe

Leggi la Raccomandazione di EUCERD (inglese)

Un altro passo importante è stato compiuto questo mese in Europa per i malati rari! 

Dopo anni di lavoro e di sostegno in prima linea da parte di EURORDIS, il Comitato Europeo di Esperti sulle Malattie Rare (EUCERD) ha adottato la sua Raccomandazione presso la Commissione Europea e gli stati membri su come “Migliorare le decisioni informate sulla base del valore clinico aggiunto dei prodotti medicinali orfani (CAVOMP)”.  

Questa Raccomandazione tecnica ha l’obiettivo di (i) accelerare l’accesso ai prodotti medicinali orfani approvati in tutta l’Unione Europea, (ii) migliorare le buone pratiche mediche e (iii) promuovere le decisioni sui costi e il rimborso sul valore dei farmaci orfani approvati.

La Raccomandazione sottolinea come il ciclo di vita di un farmaco orfano approvato generi di continuo delle prove. Questa generazione di dati è fondamentale sia per i valutatori che per i responsabili delle decisioni che devono dimostrare il valore del farmaco e contribuire a migliorare l’utilizzo delle risorse disponibili, mirando a popolazioni di pazienti con una risposta più elevata.

Il processo CAVOMP rafforzerà la collaborazione europea per garantire l’accesso dei pazienti  a un numero sempre maggiore di farmaci orfani approvati. Finora, su 1000 prodotti approvati nell’Unione Europea, solo 75 hanno ricevuto l’autorizzazione all’immissione in commercio.

La principale innovazione del CAVOMP è quella di mettere insieme tutte le parti implicate nella valutazione del valore clinico di un farmaco orfano approvato. Grazie al dialogo tra l’Agenzia europea dei medicinali, gli enti di valutazione delle tecnologie sanitarie, gli sponsor e i pazienti, sarà possibile accelerare l’accesso reale dei pazienti affetti da malattie rare a questi farmaci  riducendo le disparità esistenti.