Le terapie per le malattie rare sono fondamentali per le persone che ne sono affette. Possono fornire sollievo dai sintomi, rallentare la progressione della malattia e, in alcuni casi, persino curare la condizione. Queste terapie possono realmente cambiare la vita dei malati rari, migliorandone lo stato di salute e la qualità di vita e consentendo loro di partecipare pienamente alla società. Ciononostante, molte persone affette da malattie rare non vi hanno accesso a causa di diversi fattori, tra i quali gli elevati costi di sviluppo e produzione di trattamenti per le malattie rare e la carenza di attività di ricerca su queste condizioni.
Garantire l’accessibilità, la sostenibilità economica e la disponibilità delle terapie per le malattie rare è fondamentale e fa sì che i malati rari, indipendentemente dal luogo in cui risiedono, possono facilmente ottenere l’aiuto di cui hanno bisogno. L’accessibilità dei trattamenti garantisce ai malati la possibilità di disporre di questi interventi cruciali senza dover affrontare difficoltà finanziarie. È inoltre importante che la disponibilità dei trattamenti sia coerente per garantire la continuità delle cure. Infine, assicurare l’efficacia di queste terapie è altrettanto importante, non solo per la loro sussistenza, ma soprattutto per la possibilità che offrono ai pazienti di giovare di miglioramenti significativi in termini di salute.
Il Regolamento europeo sui medicinali orfani è riuscito ad attrarre investimenti per lo sviluppo di terapie per malattie potenzialmente pericolose per la vita o debilitanti per milioni di persone che in precedenza non disponevano di opzioni terapeutiche soddisfacenti. Sebbene dal 1999 siano state autorizzate oltre 2.000 designazioni orfane e circa 200 medicinali orfani, permangono comunque alcuni problematici aspetti da risolvere legati alle decisioni sui prezzi e sui rimborsi a livello nazionale, che impediscono ai pazienti di accedere alle terapie. Molti pazienti hanno ricevuto anche trattamenti destinati a trattare o curare una malattia diversa dalla propria attraverso l’uso off-label dei farmaci.
Il 22% delle persone affette da una malattia rara non ha potuto ottenere, nel 2019, le cure di cui aveva bisogno perché non erano disponibili nel proprio luogo di residenza.
Il 12% delle persone affette da una malattia rara non ha potuto ottenere, nel 2019, le cure di cui aveva bisogno in quanto non poteva pagarle.
1/3 delle persone affette da una malattia rara non ha mai ricevuto un trattamento direttamente collegato alla propria malattia rara, perché non esisteva .
Il 94% delle malattie rare non possiede una terapia specifica
“EURORDIS è stata un’enorme fonte di supporto durante tutto il processo che ha portato l’Agenzia europea dei medicinali a dare un parere positivo per un trattamento per l’AKU. La Summer School di EURORDIS del giugno 2011 è stata un evento particolarmente importante poiché mi ha aperto la mente all’intero processo normativo e ha contribuito a definire la strategia della nostra associazione”
Nick Sireau, Presidente & CEO, AKU SocietyGli obiettivi di EURORDIS riguardo le terapie
EURORDIS mira a creare un ecosistema di ricerca, sviluppo e messa a disposizione di terapie per le malattie rare in Europa, che venga elaborato sia dal settore pubblico che da quello privato. Tale ecosistema deve essere pensato per ottenere buoni risultati e potrebbero essere necessari approcci su misura alle cure, alla ricerca e al trattamento per malattie che sono state storicamente trascurate o per le quali non si sono ancora concretizzati trattamenti curativi. Ci impegniamo a lavorare a una più rapida adozione delle nuove tecnologie e all’adattamento dei processi decisionali, per rendere le terapie disponibili, accessibili e alla portata di tutti i pazienti affetti da malattie rare, indipendentemente dal proprio luogo di residenza.
Quando si tratta di terapie per le malattie rare, i nostri obiettivi principali sono:
1
Garantire cure accessibili: le persone affette da malattie rare, indipendentemente da dove vivono, dovrebbero ottenere facilmente l’aiuto di cui hanno bisogno.
2
Promuovere trattamenti a prezzi accessibili: coloro che vivono con una malattia rara dovrebbero essere in grado di accedere ad interventi cruciali senza dover affrontare difficoltà finanziarie.
3
Mantenere una disponibilità costante di trattamenti: le cure continue richiedono la presenza affidabile degli interventi necessari.
4
Dare priorità all’efficacia delle terapie: gli interventi non dovrebbero solo essere disponibili ma anche fornire miglioramenti significativi in termini di salute.
Iniziative, progetti e network di EURORDIS
EURORDIS si impegna a migliorare l’accesso ai trattamenti e alle terapie per le persone che vivono con una malattia rara attraverso una serie di iniziative, progetti e collaborazioni a livello europeo ed internazionale.