Si le nombre total de personnes atteintes de maladie rare est élevé, les populations de malades pour chacune des quelque 6 000 maladies rares recensées est faible, les patients étant disséminés partout dans le monde. Pour améliorer la vie des citoyens européens, les stratégies les plus efficaces dans ce domaine sont donc transfrontalières et s’étendent à toute l’UE.
En étroite collaboration avec nos membres, nous ciblons nos actions de plaidoyer au niveau de l’UE de façon à influencer les décideurs nationaux et européens. Pour influer in fine sur les législations et politiques qui nous intéressent, nous interagissons avec les institutions qui gouvernent l’Union européenne, en particulier la Commission européenne, le Parlement européen et le Conseil de l’UE. Par nos échanges avec ces institutions, nous nous assurons que les besoins et points de vue des personnes touchées par une maladie rare sont représentés lors de leurs processus décisionnels.
Les politiques nationales maladies rares étant intrinsèquement liées aux politiques européennes sur le sujet, nous travaillons en étroite collaboration avec nos Alliances nationales.
Grâce à la mobilisation collaborative de décideurs européens et nationaux, des personnes atteintes de maladie rare, de leurs familles et d’organisations de patients, le paysage a changé radicalement ces dernières années. Pratiquement ignorées auparavant, les maladies rares sont aujourd’hui reconnues au sein de nos sociétés comme une priorité de santé publique en Europe.
Entre 1 et 17 personnes vivent avec une maladie rare en Europe.
Un traitement existe pour seulement 6 % environ des maladies rares, et une part infime de ces traitements est transformative.
7 malades et aidants sur 10 réduisent leur activité professionnelle à cause des maladies rares.
Les actions de plaidoyer d’EURORDIS
Pour avoir le maximum d’impact et soutenir les actions de plaidoyer des organisations de malades, EURORDIS s’appuie sur :
Les priorités de plaidoyer d’EURORDIS au niveau européen
Des parcours de soins intégrés aux niveaux national et européen pour les maladies rares et complexes – Afin de combler les écarts d’accès aux soins ultra-spécialisés pour les personnes atteintes de maladie rare ou complexe, nous exhortons l’UE à donner la priorité à la coopération paneuropéenne, en particulier avec les réseaux européens de référence, pour garantir un accès égalitaire, dans les meilleurs délais, aux meilleurs soins et traitements possibles, et pour définir des solutions spécifiques et un soutien européen aux personnes atteintes de maladie extrêmement rare.
Accès dans les meilleurs délais à des traitements novateurs et abordables partout en Europe – Pour faire face aux difficultés d’accès aux traitements pour les maladies rares, nous appelons l’Union européenne à impliquer systématiquement les malades et leurs représentants tout au long des processus de recherche et de réglementation, de façon à créer un cadre solide, ciblé sur les besoins non satisfaits, à stimuler l’innovation, et à améliorer l’accès à des traitements abordables et transformatifs, avec une coopération renforcée au niveau de la fixation des prix et du remboursement en Europe.
Des soins holistiques intégrés, centrés sur la personne, tout au long de la vie – L’Union européenne doit reconnaître les besoins uniques de la communauté maladies rares en matière de soins, en aidant les États membres à instaurer des parcours de soins adaptés tout au long de la vie et à améliorer l’évaluation des handicaps, tout en soulignant les problèmes de santé mentale rencontrés par cette population vulnérable.
Une recherche-développement innovante, axée sur les besoins – L’UE doit encourager la collaboration transfrontalière de long terme dans le domaine de la recherche sur les maladies rares, développer les capacités de recherche des réseaux européens de référence, et soutenir les partenariats intersectoriels dans le cadre d’Horizon Europe pour relever tous les défis qui se posent en matière de connaissances, de diagnostic, et de traitements pour les maladies rares, tout en veillant à l’implication des malades.
Des données optimisées au service des malades et de la société – Pour libérer le potentiel des données de santé en Europe et améliorer la vie des personnes atteintes de maladie rare, nous appelons l’UE à encourager l’harmonisation, l’optimisation et l’interopérabilité des dossiers médicaux électroniques, à instaurer un cadre de gouvernance fiable, avec la contribution des réseaux européens de référence, et à collaborer avec les représentants de malades pour garantir un partage des données à la fois éthique et centré sur les patients.
Un développement de traitements viable à long terme, intégré et résilient – Pour optimiser la recherche, le développement et l’accès aux traitements tout en préservant la responsabilité éthique et environnementale, nous pressons l’UE de favoriser les outils numériques pour faciliter l’accès aux essais cliniques, d’appliquer les principes des 3 « R » pour les tests médicaux réglementaires, et d’inciter le secteur pharmaceutique à collaborer pour renforcer la viabilité environnementale.
Driving rare disease policy in the EU: the Rare2030 vision
Les actions menées au niveau de l’UE ont de telles répercussions sur la vie des personnes touchées par les maladies rares qu’impulser et façonner les politiques de l’UE a toujours été au cœur de la mission et de l’action d’EURORDIS. EURORDIS a par exemple joué un rôle déterminant dans l’élaboration du Règlement de 1999 sur les médicaments orphelins, ainsi que de la Communication de la Commission (2008) et de la Recommandation du Conseil (2009) qui ont suivi, ou encore de la Directive sur les droits des patients en matière de soins de santé transfrontaliers (2011), mais aussi dans les plans nationaux maladies rares, les investissements dans la recherche, et l’instauration en 2017 des réseaux européens de référence.
La politique sur les maladies rares a nettement progresser ces vingt dernières années. Pourtant, beaucoup reste à faire pour répondre aux besoins des personnes atteintes de ces maladies.
L’Étude prospective Rare 2030
EURORDIS a mené l’Étude prospective Rare 2030 (2019-2021) afin de définir la politique européenne pour les années à suivre. Avec le soutien des instances communautaires, cette étude de deux ans a orienté une réflexion entre plusieurs acteurs sur la politique maladies rares en Europe pour les dix années suivantes et au-delà. L’Étude a donné lieu à huit recommandations couvrant le diagnostic, les traitements, les soins, la recherche, les données, ainsi que les infrastructures nationales et européennes, dressant ainsi la feuille de route pour les politiques maladies rares des dix années suivantes.
EURORDIS-Rare Diseases Europe, qui soutient les recommandations de l’Étude, est persuadé que considérer les maladies rares comme une priorité de santé publique, avec une coopération et coordination renforcée des États membres, maximisera les répercussions des avancées scientifiques, technologiques et thérapeutiques sur les populations vulnérables confrontées à des décès prématurés, à des inégalités majeures en matière de santé et de bien-être, et à un manque d’accès à des traitements efficaces.
Conformément à la principale recommandation Rare 2030, EURORDIS a pour objectif de faciliter la création d’un nouveau cadre d’action européen pour les maladies rares – y compris pour les cancers rares, les infections rares et les intoxications rares – , de façon à garantir que les maladies rares restent une priorité de santé publique dans le cadre d’actions européennes concertées et à orienter la mise en œuvre de politiques et plans nationaux de long terme dans tous les pays d’Europe.
Pourquoi la politique européenne est importante pour les maladies rares
La politique menée à l’échelle de l’UE joue un rôle crucial en ciblant les problèmes auxquels sont confrontées les personnes touchées par les maladies rares. L’UE instaure des politiques et des textes législatifs qui influent sur la vie de ces personnes et pose un cadre de coopération entre ses États membres, qui facilite le partage de connaissances et de ressources pour améliorer le diagnostic, les traitements et la recherche relatifs aux maladies rares. Les politiques européennes facilitent également le développement de nouveaux traitements et la création de registres de malades, essentiels pour comprendre les maladies rares et mettre au point des thérapies efficaces.
De fait, ces vingt dernières années, les politiques et la législation européennes ont eu un impact majeur sur les malades atteints de maladie rare et leurs familles. Adopté en 2000, le Règlement de l’UE sur les médicaments orphelins par exemple incite les entreprises pharmaceutiques à développer des traitements pour les maladies rares, ce qui a conduit à l’approbation de plus de 170 médicaments orphelins. L’Union européenne finance également la recherche au travers du programme Horizon Europe et des réseaux européens de référence, qui regroupent des professionnels de santé et des centres d’expertise spécialisés dans des maladies rares.
À titre comparatif, les politiques nationales varient considérablement de l’une à l’autre, et beaucoup de pays n’ont pas même les ressources ou l’expertise pour agir de façon appropriée. L’approche coordonnée de l’UE constitue une manière globale et efficace de combattre les maladies rares et crée un espace d’action au niveau européen.