Il Comitato Scientifico per le Terapie del Consorzio Internazionale per la Ricerca sulle Malattie Rare (IRDiRC) definisce raccomandazioni chiave per sbloccare il potenziale dello sviluppo di terapie per le malattie rare
Giugno 2014
Le Raccomandazioni del Comitato Scientifico per le Terapie
Il Comitato Scientifico per le Terapie (TSC) del Consorzio Internazionale per la Ricerca sulle Malattie Rare (IRDiRC) sta sviluppando raccomandazioni per promuovere politiche e strategie di finanziamento che favoriscano l’obiettivo IRDiRC di sviluppare 200 nuove terapie per le malattie rare entro il 2020. Le raccomandazioni del TSC rientrano nell’ambito del piano di sviluppo consolidato da IRDiRC con il fine di facilitarne l’attuazione.
Nello specifico, le Raccomandazioni del TSC identificano le azioni più efficaci per sbloccare il potenziale dello sviluppo di terapie per le malattie rare e, quindi, accelerare il raggiungimento dell’obiettivo prefissato per il 2020 di 200 nuove terapie.
Tali politiche sono centrate attorno ad uno sviluppo clinico collaborativo di terapie specifiche per le malattie rare, di prodotti principalmente designati come orfani che abbiano ricevuto orientamenti scientifici dalle agenzie di regolamentazione, con particolare attenzione ai bisogni maggiormente insoddisfatti dei malati. Dovrebbe, inoltre, essere data priorità ai farmaci allo stadio non clinico, con forte “proof of concept”, che siano potenzialmente eleggibili per la designazione orfana.
Raccomandazioni specifiche sul processo di regolamentazione includono il supporto al dialogo tempestivo e continuativo sulle strategie di sviluppo clinico e la produzione di prove che coinvolgano tutte le parti interessate, compresi i malati; processi normativi flessibili contenuti nelle linee guida per stimolare approcci più adattati che richiedano un numero minore di malati coinvolti, meno tempo e meno risorse finanziarie; l’accesso precoce e progressivo dei malati (come le Licenze Adattive nell’Unione Europea); e lo sviluppo di risultati pertinenti incentrati sui malati su come analizzare l’uso di endpoint surrogati appropriati.
Le raccomandazioni del TSC riguardano anche le priorità di finanziamento per le organizzazioni preposte al sovvenzionamento di IRDiRC e la definizione degli indicatori adatti a valutare i progressi verso l’obiettivo di 200 nuove terapie per le malattie rare.
Gli obiettivi di IRDiRC
La ricerca nel campo delle malattie rare soffre di frammentazione generata dall’eterogeneità delle malattie rare e dalle popolazioni di pazienti troppo sparse. Di conseguenza, vi è una mancanza di ricerca e di fonti di collaborazione e coordinamento per le oltre 6000 malattie rare identificate fino ad oggi. Il risultato è una duplicazione degli sforzi e dei risultati della ricerca che finiscono per rimanere in una fase di stallo, abbandonati o trascurati. Il Consorzio Internazionale per la Ricerca sulle Malattie Rare (IRDiRC) è stato istituito ad aprile 2011, su iniziativa della Commissione Europea e degli istituti Nazionali della Salute degli Stati Uniti, per promuovere la collaborazione internazionale per la ricerca sulle malattie rare, unendo i ricercatori e le organizzazioni che investono nella ricerca su queste patologie. IRDiRC ha stabilito due obiettivi principali da realizzare entro il 2020: lo sviluppo di 200 nuove terapie per le malattie rare e dei mezzi per diagnosticare la maggior parte di queste patologie.
Il coinvolgimento dei malati in IRDiRC
IRDiRC è governato da un Comitato Esecutivo, tre comitati scientifici e una serie di gruppi di lavoro. Ciascuno dei comitati scientifici conta circa 15 membri provenienti dal mondo accademico, dalle associazioni dei malati, dai laboratori di diagnosi, dall’industria farmaceutica e dagli organismi di regolamentazione. Il Comitato Scientifico per le Terapie fornisce indicazioni sugli obiettivi della ricerca pre-clinica e clinica per lo sviluppo di nuove terapie per le malattie rare. Il Direttore Generale di EURORDIS, Yann Le Cam, è il presidente del Comitato Scientifico per le Terapie (TSC), eletto dai membri del TSC e approvato da tutti i membri di IRDiRC – un segno che IRDiRC prende sul serio il coinvolgimento dei malati nelle proprie politiche sulla ricerca.
Il TSC ha sviluppato un programma incentrato sui malati e i suoi componenti stanno sviluppando le raccomandazioni in collaborazione con i quattro gruppi di lavoro dedicati del TSC (biomarcatori per la progressione della malattia e la risposta alla terapia; prodotti derivati chimicamente compresi quelli “repurposed” (con nuove qualità terapeutiche); prodotti di natura biotecnologica, incluse le terapie basate su cellule e geni, lo sviluppo dei farmaci orfani e i processi normativi).
Le raccomandazioni del TSC saranno completate nei prossimi mesi.
Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Traduttrice: Roberta Ruotolo