Der wissenschaftliche Ausschuss für therapeutische Aspekte (TSC – Therapies Scientific Committee) des Internationalen Forschungskonsortiums für Seltene Erkrankungen (IRDiRC) entwickelt wichtige Empfehlungen zur Ausschöpfung des Potenzials der Therapieentw
Juni 2014
Die Empfehlungen des wissenschaftlichen Ausschusses für therapeutische Aspekte
Der wissenschaftliche Ausschuss für therapeutische Aspekte (TSC – Therapies Scientific Committee) des Internationalen Forschungskonsortiums für Seltene Erkrankungen (IRDiRC) entwickelt Empfehlungen als Leitlinien für Politik- und Förderstrategien zur Unterstützung des Ziels des IRDiRCs, bis 2020 200 neue Therapien für seltene Krankheiten zu entwickeln.
Die TSC-Empfehlungen sollen Teil eines konsolidierten Rahmens für das IRDiRC sein und die Umsetzung der IRDiRC-Politik ermöglichen. Insbesondere identifizieren die TSC-Empfehlungen Maßnahmen zur effizientesten Ausnutzung des Potenzials der Therapieentwicklung für seltene Krankheiten und beschleunigen so die Zielerreichung von 200 neuen Therapien bis 2020. Diese politischen Maßnahmen konzentrieren sich auf die gemeinschaftliche klinische Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten, in erster Linie auf Produkte mit Orphan-Designation, die die wissenschaftliche Begleitung von Regulierungsbehörden erhalten haben, und mit Fokus auf die meisten nicht erfüllten medizinischen Bedürfnisse. Produkte in der nicht-klinischen Phase mit starkem Wirksamkeitsnachweis (Proof-of-Concept) und der Absicht, die Orphan-Designation zu beantragen und die wissenschaftlichen Leitlinien anzuwenden, sollten priorisiert werden.
Konkrete Empfehlungen zum Regulierungsprozess umfassen die Unterstützung des frühzeitigen und fortlaufenden Dialogs zur klinischen Entwicklungsstrategie und die Nachweiserfassung unter Einbindung aller Interessenvertretungen, einschließlich Patienten; in Leitlinien dargestellte flexible regulatorische Prozesse, die eine anpassbare Umsetzung fördern und weniger teilnehmende Patienten, weniger Zeit und weniger finanzieller Mittel bedürfen; früherer und progressiver Patientenzugang (wie Adaptive Lizenzierung in der EU); sowie die Entwicklung von patientenorientierten/relevanten Ergebnissen wie die Untersuchung des Einsatzes von geeigneten Surrogatendpunkten.
Die TSC-Empfehlungen definieren auch Förderprioritäten für die IRDiRC Förderorganisationen und Indikatoren zur Bewertung des Fortschritts der Erreichung des Ziels, 200 neue Therapien für seltene Krankheiten zu entwickeln.
Die Ziele des IRDiRC
Die Forschung im Bereich der seltenen Krankheiten leidet unter Fragmentierung hervorgerufen durch die Verschiedenartigkeit von seltenen Krankheiten und die zerstreute Patientenpopulation. Folglich mangelt es an Forschungszusammenarbeit und Ressourcenkoordination für die aktuell über 6000 identifizierten seltenen Krankheiten. Dies resultiert in verdoppelten Anstrengungen und verzögerten, abgebrochen oder vernachlässigten Forschungsergebnissen. Das Internationale Forschungskonsortium für Seltene Erkrankungen (IRDiRC) wurde im April 2011 als Initiative der Europäischen Kommission und des US-amerikanischen Gesundheitsinstituts zur Förderung der internationalen Kollaboration im Bereich seltener Krankheiten durch Zusammenführen von Forschern und Organisationen, die in die Forschung für seltene Krankheiten investieren, ins Leben gerufen. Die zwei durch das IRDiRC gesetzten Hauptziele bis 2020 sind die Entwicklung von neuen Diagnosemitteln für die meisten seltenen Krankheiten und die Bereitstellung von 200 neuen Therapien für seltene Krankheiten.
Patienteneinbindung
Das IRDiRC ist reguliert durch ein Führungsgremium, drei wissenschaftlichen Ausschüssen und einer Vielzahl an Arbeitsgruppen . Alle drei wissenschaftlichen Ausschüssen zählen ungefähr 15 Mitglieder bestehend aus Vertretern aus Patientenorganisationen und der Wissenschaft, der Diagnostik, der pharmazeutischen Industrie und von Aufsichtsstellen. Der wissenschaftliche Ausschuss für therapeutische Aspekte (Therapies Scientific Committee) bietet Leitlinien speziell für die vorklinische und klinische Forschung zur Entwicklung neuer Therapien für seltene Krankheiten. Der EURORDIS-Vorstandsvorsitzende Yann Le Cam ist Vorsitzender des wissenschaftlichen Ausschusses für therapeutische Aspekte (TSC), gewählt von den TSC-Mitgliedern und angenommen durch alle IRDiRC-Mitglieder. – Ein Zeichen, dass das IRDiRC die Patienteneinbindung in die Forschungspolitik sehr ernst nimmt.
Der TSC entwickelte eine patientenorientierte Agenda. Weiterhin entwickeln die TSC-Mitglieder Empfehlungen zusammen mit den vier spezifischen TSC-Arbeitsgruppen (Biomarker für den Krankheitsverlauf und das Therapieansprechen; Chemisch erzeugte Produkte einschließlich Wiederverwendung; Biotechnologisch erzeugte Produkte einschließlich Zell- & Gen-basierter Therapien; und Entwicklung von Orphan-Arzneimitteln und Regulierungsprozessen).
Die TSC-Empfehlungen werden in den nächsten Monaten fertiggestellt.
Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Übersetzer: PeggyStrachan