Eurordis - Rare Disease Europe

Le comité scientifique Thérapies de l’IRDiRC élabore des recommandations stratégiques pour libérer tout le potentiel de l’élaboration de thérapies contre les maladies rares

Les recommandations du comité scientifique Thérapies

Le comité scientifique Thérapies de l’IRDiRC (International Rare Diseases Research Consortium) développe des recommandations afin d’orienter les stratégies d’action et de financement et de contribuer ainsi à réaliser l’objectif de l’IRDiRC, à savoir développer 200 nouveaux traitements contre les maladies rares.

Les recommandations du comité scientifique Thérapies viennent consolider la feuille de route de l’IRDiRC visant à faciliter la mise en œuvre des politiques du consortium. Les recommandations identifient en particulier les actions les plus susceptibles de libérer tout le potentiel du développement thérapeutique pour les maladies rares et d’accélérer ainsi l’accomplissement de l’objectif de 200 nouvelles thérapies pour des maladies rares d’ici 2020. Les actions proposées sont fondées sur le développement clinique collaboratif de thérapies, essentiellement des produits orphelins désignés (en cours de de développement) qui ont bénéficié d’une assistance au protocole clinique de la part d’agences réglementaires, en mettant l’accent sur les besoins médicaux encore non satisfaits. . La priorité devrait également être donnée aux produits encore au stade préclinique mais avec des preuves de concept établies et un engagement du sponsor de déposer un dossier de désignation orpheline et de prendre conseil auprès des agences réglementaires sur le protocole de développement cliniqe. Les recommandations spécifiques sur le processus réglementaire  incluent :

• un soutien au dialogue  précoce et continue sur la stratégie de développement clinique et la génération de preuves  avec toutes les parties prenantes, y compris les  patients ,
•  une flexibilité des processus réglementaires définie dans les lignes directrices, en vue de favoriser la conception d’essais cliniques plus adaptés, qui requièrent moins de patients, moins de temps et de ressources financières ;
• l’accès progressif et donc plus précoce aux thérapies (par exemple, dans l’UE, l’autorisation adaptive) ;
• des approches centrées sur les malades, avec par exemple, l’étude de marqueurs de substitution plus adaptés.

Les recommandations du comité scientifique Thérapies touchent également aux priorités de financement pour les organisations soutenant l’IRDiRC et aux indicateurs permettant d’évaluer les avancées vers cet objectif de 200 nouvelles thérapies pour les maladies rares.

Objectifs de l’IRDiRC

Dans le domaine des maladies rares, la recherche souffre de la fragmentation due à l’hétérogénéité des maladies rares et à l’éparpillement des populations de malades. En conséquence, les études sont lacunaires, et la collaboration et la coordination des ressources sont insuffisantes pour les plus de 6 000 maladies rares identifiées à ce jour. Les efforts entrepris le sont parfois en double, et les résultats des travaux de recherche se trouvent finalement dépassés, abandonnés ou négligés. C’est pourquoi l’IRDiRC (International Rare Diseases Research Consortium) a été créé en avril 2011 à l’initiative de la Commission européenne et du National Institutes of Health, aux États-Unis. Ce consortium a pour mission d’encourager la collaboration internationale en faveur de la recherche sur les maladies rares en associant les chercheurs et les organisations qui investissent dans ce domaine. L’IRDiRC s’est fixé deux grands objectifs à accomplir d’ici 2020 : mettre au point 200 nouvelles thérapies pour les maladies rares et développer les moyens de diagnostiquer la plupart des maladies rares.

L’implication des maladies au sein de l’IRDiRC

L’IRDiRC est gouverné par un Comité exécutif, trois comités scientifiques et plusieurs groupes de travail. Chaque comité scientifique compte une quinzaine de membres issus du monde universitaire, des associations de patients, du corps médical (diagnostic), du secteur pharmaceutique et des organismes de réglementation. Le comité scientifique Thérapies émet des orientations à l’intention de la recherche préclinique et clinique en vue d’élaborer de nouvelles thérapies pour les maladies rares. Le Directeur général d’EURORDIS, Yann Le Cam, en est le Président. Il a été élu par les membres du comité avec l’approbation de tous les membres de l’IRDiRC. C’est un signe fort qui prouve que le  consortium reconnait l’importance de l’implication des patients dans les actions de recherche.

Le comité scientifique Thérapies a défini un agenda centré sur les patients, et ses membres formulent des recommandations en collaboration avec ses quatre groupes de travail (Biomarqueurs pour la progression des maladies et les réactions aux thérapies ; Produits d’origine chimique avec réaffectation ; Produits issus de la biotechnologie comprenant les thérapies géniques et cellulaires ; enfin, Processus de développement et de réglementation relatifs aux médicaments orphelins).

Les recommandations du comité scientifique Thérapies seront finalisées au cours des prochains mois.

Traducteur : Trado Verso – Relecture : Ariane Weinman