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Tratamentos mais disponíveis, acessíveis e económicos

Treatments banner: kid with a rare disease smiling

Os tratamentos são essenciais para as pessoas com doenças raras, pois podem proporcionar alívio dos sintomas, retardar a progressão da doença e, em alguns casos, até curar a doença. No caso das pessoas com doenças raras, os tratamentos podem mudar a sua vida, melhorar a sua saúde e a sua qualidade de vida e permitir que participem plenamente na sociedade. No entanto, apesar da importância dos tratamentos, muitas pessoas com doenças raras não têm acesso a eles. Isto deve-se a uma série de fatores, incluindo o alto custo de desenvolvimento e produção de tratamentos para doenças raras e a falta de investigação sobre estas afeções.

Garantir a acessibilidade, o preço acessível e a disponibilidade de tratamentos para as doenças raras é fundamental. Tratamentos acessíveis significam que as pessoas, onde quer que vivam, podem facilmente obter a ajuda de que precisam. Os tratamentos acessíveis garantem que as pessoas possam aceder a essas intervenções essenciais sem terem de enfrentar dificuldades financeiras. Além disso, a disponibilidade de tratamentos deve ser consistente para assegurar cuidados contínuos. Por último, é igualmente importante assegurar a eficácia destes tratamentos, para garantir que as intervenções não só existem como também proporcionam melhorias significativas nos resultados em matéria de saúde.

O O Regulamento da UE relativo aos Medicamentos Órfãos tem sido bem-sucedido em atrair investimentos destinados ao desenvolvimento de terapêuticas para doenças potencialmente fatais ou debilitantes que beneficiem milhões de pessoas que, anteriormente, não tinham opções de tratamento satisfatórias. Embora mais de 2000 designações como medicamentos órfãos e cerca de 200 medicamentos órfãos tenham sido autorizados desde 1999, ainda subsistem problemas com as decisões sobre preços e comparticipações a nível nacional que impedem os doentes de aceder aos tratamentos. Muitos doentes, através da utilização off-label, também receberam tratamentos que se destinam a tratar ou curar doenças diferentes.

Em 2019, 22% das pessoas com doenças raras não conseguiram os tratamentos de que precisavam porque estes não estavam disponíveis no local onde vivem.

Em 2019, 12% das pessoas com doenças raras não conseguiram os tratamentos de que precisavam porque não os conseguiam pagar.

1/3 das pessoas com doenças raras nunca recebeu um tratamento diretamente ligado à sua doença rara por este não existir.

94% das doenças raras não tem um tratamento específico

«A EURORDIS foi uma enorme fonte de apoio ao trabalho que realizámos durante o processo de representação que culminou no parecer positivo que a Agência Europeia de Medicamentos deu a um tratamento para a AKU. Destaco em especial o Curso de Verão da EURORDIS que frequentei em junho de 2011, que me deu a conhecer todo o processo de regulamentação e me ajudou a definir a nossa estratégia»

Nick Sireau, Presidente & CEO, AKU Society

Objetivos da EURORDIS relativamente a tratamentos

A EURORDIS pretende criar um ecossistema de investigação, desenvolvimento e distribuição de terapêuticas para as doenças raras na Europa que seja concebido em conjunto com os setores público e privado. Para ser bem-sucedido, este ecossistema tem de permanecer articulado, podendo ser necessárias abordagens adaptadas aos cuidados, à investigação e ao tratamento de doenças que têm sido historicamente negligenciadas ou para as quais ainda não surgiram tratamentos curativos. Estamos empenhados em trabalhar para a adoção mais rápida de novas tecnologias e a adaptação dos processos de tomada de decisão para tornar os tratamentos mais disponíveis, acessíveis e económicos para todas as pessoas com doenças raras, independentemente do local onde vivam.

Quando se trata de tratamentos para doenças raras, os nossos principais objetivos são:

1

Garantir tratamentos acessíveis: as pessoas com doenças raras, independentemente do local onde vivam, devem obter facilmente a ajuda de que necessitam.

2

Promover tratamentos acessíveis: as pessoas com doenças raras devem poder aceder a intervenções essenciais sem ter de enfrentar dificuldades financeiras.

3

Manter uma disponibilidade constante de tratamentos: os cuidados continuados exigem uma presença estável das intervenções necessárias.

4

Dar prioridade à eficácia do tratamento: as intervenções não devem simplesmente existir, devem também proporcionar melhorias significativas dos resultados em termos de saúde.

Iniciativas, projetos e redes da EURORDIS

A EURORDIS dedica-se a melhorar o acesso a tratamentos e terapêuticas para as pessoas com doenças raras através de uma série de iniciativas, projetos e colaborações a nível europeu e internacional.

Através de interações com doentes, decisores políticos, empresas, entidades reguladoras e entidades financiadoras, a EURORDIS defende um melhor acesso aos tratamentos das doenças raras e um maior envolvimento dos doentes no processo de I&D para os tratamentos das doenças raras.

A EURORDIS tem vários grupos de trabalho internos que reúnem representantes dos doentes e voluntários das organizações membros da EURORDIS:

  • O Grupo de Ação Terapêutica (TAG), composto por voluntários da EURORDIS nos comités científicos e nos grupos de trabalho da EMA.
  • O Grupo de Ação para a Informação, a Transparência e o Acesso aos Medicamentos (DITA), que acompanha o trabalho realizado por doentes e consumidores na EMA e na Rede Europeia de Avaliação das Tecnologias da Saúde nas áreas de informação sobre produtos, transparência do processo regulatório e acesso a medicamentos.
  • Grupo de Ação de Avaliação das Tecnologias da Saúde (HTA), com a missão de discutir qualquer aspeto da avaliação e comparticipação das tecnologias da saúde, garantindo que a posição da EURORDIS sobre qualquer assunto relacionado com a HTA se baseia no conhecimento e na contribuição dos doentes.

Além disso, a EURORDIS implementou várias iniciativas para capacitar os representantes dos doentes, incluindo o Programa EUROCAB, que agora é gerido pela EUPATI España. Este programa apoia os representantes dos doentes na criação e no funcionamento de conselhos consultivos comunitários nas áreas das suas doenças respetivas. Estes conselhos facilitam a comunicação entre a comunidade de doentes e o promotor da investigação clínica, permitindo a integração da perspetiva do doente no desenvolvimento de tratamentos para as doenças raras.

Além disso, a EURORDIS lançou a EURORDIS Open Academy, capacitando os representantes dos doentes para a sua participação nos comités da EMA responsáveis pelo desenvolvimento de tratamentos. Os representantes dos doentes adquirem os conhecimentos e as competências necessárias para participar em discussões com entidades reguladoras e empresas, passando a ter voz no desenvolvimento de tratamentos para as doenças raras.

The O Programa Rare Barometer da EURORDIS desempenha um papel crucial na compreensão das necessidades terapêuticas das pessoas com doenças raras e na abordagem à questão dos tratamentos destas doenças. Através de inquéritos online, o programa recolhe dados valiosos diretamente dos doentes e das suas famílias sobre a sua experiência de viver com uma doença rara, o seu acesso a tratamento e cuidados e as suas necessidades médicas não satisfeitas. Esta informação é então analisada e partilhada com os decisores políticos, investigadores e a comunidade mais ampla das doenças raras, informando o desenvolvimento de novos tratamentos, políticas e programas que atendam às necessidades reais dos doentes.

Por último, a EURORDIS representa a voz dos doentes em conversas sobre a melhoria do acesso através de eventos como a Mesa Redonda Empresarial da EURORDIS e a Conferência Europeia sobre Doenças Raras e Produtos Órfãos, que decorre bienalmente.

A EURORDIS participa ativamente em projetos europeus e internacionais, contribuindo para o avanço do acesso dos doentes aos tratamentos para as doenças raras e promovendo o envolvimento dos doentes.

HTx: Integrada no consórcio HTx, a EURORDIS forma futuros representantes dos doentes nos conceitos fundamentais do HTx, com especial incidência em doenças raras como o cancro da cabeça e do pescoço e a síndrome mielodisplásica.

EUCAPA: Enquanto coordenadora do projeto, a EURORDIS recruta doentes e desenvolve formação em HTA para equipar os doentes para que contribuam de forma significativa para a tomada de decisões em matéria de HTA.

MORE EUROPA: A EURORDIS participa no MORE EUROPA, cujo objetivo é desenvolver normas para a utilização eficiente de dados do mundo real na tomada de decisões sobre a regulamentação e a HTA de medicamentos na Europa.

GetReal Institute: Como cofundadora e membro do conselho de administração, a EURORDIS contribui para o Get Real Institute, centrado no desenvolvimento sustentável e na adoção de ferramentas baseadas em dados do mundo real (real-world evidence, RWE) para uma melhor tomada de decisões na área da saúde.

REMEDi4ALL: A EURORDIS participa ativamente no REMEDi4ALL para facilitar a reorientação da indicação terapêutica de medicamentos centrada nos doentes, garantindo que a voz dos doentes é parte integrante dos programas de reorientação da indicação terapêutica.

Conect4Children: A EURORDIS desempenha um papel fundamental no posicionamento dos doentes no centro das atividades da Conect4Children (C4C), garantindo a sua participação em todos os aspetos dos ensaios clínicos.

EJP RD (Programa Conjunto Europeu sobre Doenças Raras): A EURORDIS contribui ativamente para o EJP RD, participando no desenvolvimento estratégico e coliderando um Pilar sobre capacitação e formação.

A EURORDIS participa ativamente em várias redes, ampliando a voz das pessoas com doenças raras e influenciando as principais decisões:

Rede de Partes Interessadas em HTA: Enquanto membro da Rede de Partes Interessadas na Avaliação das Tecnologias de Saúde (HTS) da Comissão Europeia, a EURORDIS assegura que as preocupações e perspetivas das pessoas com doenças raras são tidas em conta na Cooperação da UE em matéria de HTA, contribuindo para consultas e alterações ao programa de trabalho do Grupo de Coordenação da HTA.

IRDiRC (Consórcio Internacional para a Investigação sobre Doenças Raras): A EURORDIS é parceira do IRDiRC, uma iniciativa que aborda a fragmentação da investigação sobre doenças raras.

RER (Redes Europeias de Referência): A EURORDIS desempenhou um papel fundamental na promoção do lançamento pela Comissão Europeia de 24 RER especializadas em doenças raras e complexas. Através dos ePAG (Grupos Europeus de Defesa dos Doentes), a EURORDIS garante que a voz dos doentes é parte integrante das atividades das RER, promovendo a colaboração transfronteiriça e o avanço das capacidades de investigação.

Rare 2030: Ao liderar o estudo prospetivo Rare 2030, a EURORDIS colaborou com doentes, profissionais e líderes de opinião relevantes para propor recomendações políticas, moldando o futuro das doenças raras.

MoCA (Mecanismo de Acesso Coordenado): A EURORDIS promove o diálogo entre as partes interessadas envolvidas na melhoria do acesso, incluindo os organismos de avaliação das tecnologias da saúde e as entidades financiadoras, através de plataformas como o MoCA, facilitando o acesso coordenado a medicamentos órfãos.

EMA (Agência Europeia de Medicamentos): Reconhecendo o papel vital dos doentes no desenvolvimento do tratamento das doenças raras, a EURORDIS facilita a participação dos representantes dos doentes nos comités e grupos de trabalho da EMA, garantindo que as necessidades reais dos doentes influenciam o desenvolvimento do ciclo de vida dos medicamentos.

Apelo à Ação e Recomendações Políticas

1000 novas terapêuticas devem ficar disponíveis até 2030, de acordo com a visão do IRDiRC

As terapêuticas devem ser 3 a 5 vezes mais acessíveis do que os tratamentos atualmente disponíveis


A Europa é líder mundial no desenvolvimento de terapêuticas para as doenças raras, com um ecossistema regulatório competitivo e uma presença de produção farmacêutica e biotecnológica mais robusta

A nossa representação e as posições que assumimos sobre tópicos importantes sobre os tratamentos para as doenças raras são reforçadas pelos pontos de vista e pela experiência das associações de doentes nossos membros, que representam coletivamente os 30 milhões de pessoas com doenças raras na Europa. Recolhemos os seus contributos através de consultas (muitas vezes realizadas através de webinars e eventos) ou através de inquéritos Rare Barometer, como se pode ver nos resultados do inquérito aos tratamentos de 2019.

A União Europeia deveria:

  • Evoluir o quadro de incentivos no Pacote Farmacêutico para se concentrar em doenças sem tratamento, incentivar o diálogo precoce para a produção de dados, aumentar a competitividade europeia e garantir recompensas consistentes para os promotores;
  • Desenvolver um modelo de I&D centrado nas necessidades não atendidas das pessoas com doenças raras, exigir o envolvimento dos doentes em todas as etapas, incluindo a investigação, o desenvolvimento, os processos regulamentares e a avaliação;
  • Criar um percurso europeu abrangente desde o desenvolvimento até ao acesso, conciliando a inovação e a acessibilidade, visando a autonomia estratégica em I&D e a redução de atrasos no acesso dos doentes aos tratamentos. As estratégias poderiam incluir a expansão dos programas de acesso precoce, o esclarecimento dos aspetos legais do acesso ao tratamento transfronteiriço e a revisão da diretiva sobre a transparência dos preços dos medicamentos nos sistemas nacionais de saúde;
  • Fortalecer a colaboração europeia na fixação de preços e nas negociações, aproveitando a dinâmica das plataformas de negociação multinacionais e dos mecanismos de cooperação voluntária. Estes devem ser ainda mais unificados e podem incluir iniciativas de compra comuns, particularmente em medicamentos órfãos;
  • Definir e implementar medidas políticas e legislativas específicas para estabelecer um caminho europeu para aceder a terapias complexas como os Medicamentos de Terapia Avançada, que só podem ser administrados em alguns centros especializados em toda a UE.

De que forma é que, juntamente com a sua associação de doentes, pode fazer a diferença na melhoria do acesso a tratamentos para as doenças raras?

Enquanto associação de doentes, pode fazer uma diferença significativa na melhoria do acesso a tratamentos para as doenças raras. Seguem algumas formas pelas quais pode contribuir:

arrow Participar na investigação:
Incentivar os seus membros a participar em estudos de investigação e ensaios clínicos, o que pode ajudar a produzir os dados necessários para apoiar a aprovação da regulamentação de novos tratamentos e melhorar o seu acesso às pessoas com doenças raras. Visite o nosso site da Open Academy para participar na Escola de Investigação e Desenvolvimento de Medicamentos da EURORDIS.

arrow Defender a mudança de políticas:
Trabalhar com os decisores políticos para criar políticas que melhorem o acesso a tratamentos para as doenças raras. Recorra à nossa voz coletiva para defender mudanças na fixação de preços, comparticipações e políticas regulatórias. Junte-se à nossa Semana das Doenças Raras de Bruxelas para se tornar um firme representante dos doentes a nível da UE.

Se é um decisor político, convidamo-lo a tornar-se membro da nossa Rede de Deputados em Prol da Causa das Doenças Raras, que reúne deputados para garantir uma forte ação internacional e local, moldar a contribuição política para a legislação atual e futura e integrar as doenças raras em todas as políticas relevantes a todos os níveis.

arrow Colaborar com membros da EURORDIS e outras associações de doentes:
Colaborar com outras associações de doentes, tanto local quanto internacionalmente, para partilhar recursos e conhecimentos e ampliar os seus esforços de promoção da causa das doenças raras. Além disso, pondere o envolvimento nos Conselhos Consultivos Comunitários de Doentes (CAB), grupos colaborativos estabelecidos pelos representantes dos doentes para debater e abordar os últimos desenvolvimentos, desafios e questões relacionadas com políticas no âmbito da investigação médica em doenças específicas.

arrow Promover a sensibilização:
Promover a sensibilização pode ajudar a aumentar o financiamento para a investigação e o desenvolvimento de tratamentos para as doenças raras. Educar o público e os profissionais de saúde sobre os desafios que as pessoas com doenças raras enfrentam e a necessidade de tratamentos mais eficazes. Pode fazê-lo contribuindo para o Programa Rare Barometer da EURORDIS ou através da campanha internacional do Dia das Doenças Raras, realizada anualmente no último dia de fevereiro.

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François Houÿez,
Information & Access to Therapies Director & Health Policy Advisor



Virginie Hivert,
Therapeutic Development Director